当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » Vertex药物Kalydeco得FDA批准治疗CF儿童患者

Vertex药物Kalydeco得FDA批准治疗CF儿童患者

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-03-20  来源:药品资讯网  浏览次数:63
摘 要:Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco获得FDA批准治疗CF儿童患者。囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突

Vertex囊性纤维化靶向药物(http://www.chemdrug.com/)Kalydeco获得FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准治疗CF儿童患者。

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

  Vertex制药(http://www.chemdrug.com/)近日收获利好消息,FDA已批准Kalydeco(ivacaftor)用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)10种突变之一(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R,R117H)的2-5岁囊性纤维化(CF)儿童患者。

  此前,FDA已批准Kalydeco用于携带这些突变的6岁及以上患者群体。据估计,在美国约有300例2-5岁儿童患者携带上述10种突变,其中携带R117H突变的患者约为150例,其他150例携带另9种突变。在欧盟,Kalydeco用于2-5岁儿童群体的扩大适应症申请正在审查中。

  据估计,在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚,目前有超过3400例患者适合Kalydeco治疗。不过,值得一提的是,Kalydeco相当昂贵,售价高达30万美元/人/年,这也意味着此次扩大适应症批准,将为Vertex每年新增近1亿美元的收入。(相关链接:盘点:2013年价格最昂贵的10个药物)

Kalydeco扩大适应症的获批,是基于一项开放标签24周III期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),该研究调查了基于体重的新配方给药方案(50mg或75mg每日2次)在2-5岁儿童患者中的安全性和药代动力学。为了满足这个年龄组儿科患者的需求,Vertex开发了一种新的基于体重的口服颗粒配方的Kalydeco(50mg和75mg),对于可能无法吞咽片剂的患者,可以将药物与食物或液体混合后给药。

Kalydeco是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物,可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能,该药于2012年首次获FDA及EMA批准,用于治疗CFTR基因存在至少单拷贝G551D突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者。之后的2014年6月,FDA进一步批准Kalydeco用于携带9种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者。

在全球多个国家,Kalydeco均被授予孤儿药地位。当前,Vertex正马不停蹄迅速推进另一种非常重要的组合疗法Kalydeco/lumacaftor用于携带F508del突变的CF患者,目前这一组合疗法已在III期临床取得成功。据ISI集团分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)师预计,在全球范围内,携带F508del突变的患者总数超过2.8万例。如果该组合最终获批上市,Vertex将手握堪比吉利德丙肝明星药Sovaldi的超级重磅药物。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【Vertex药物Kalydeco得FDA批准治疗CF儿童患者】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行