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研究人员制定用于打击遗传风险因子的新治疗策略

放大字体  缩小字体 发布日期:2014-08-18  来源:药品资讯网  浏览次数:48

  近日,梅奥诊所与斯克里普斯研究所研究人员,已经制定了新治疗策略,用于打击那些引发神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化(ALS或卢伽雷氏病)和额颞叶痴呆(FTD)疾病的最常见遗传风险因子。相关研究发表在Neuron杂志上,新研究也发现了潜在生物标志物,来跟踪疾病的进展和治疗功效。

  科学家开发出一种小分子化合物,可以防止因C9ORF72基因突变引起的异常细胞过程。这项发现是在梅奥诊所先前研究成果基础上获得的,先前的研究发现C9ORF72突变产生不同寻常的重复基因序列,导致脑细胞和脊髓中异常RNA积累。

  虽然毒蛋白团块早已被证实与神经退行性疾病密切相关,但这一新战略瞄准了异常RNA,异常RNA积累在C9ORF72相关疾病(c9FTD/ ALS)毒蛋白形成之前就已经出现,异常RNA累积会导致产生毒性c9RAN蛋白。研究员Leonard Petrucelli博士表示:我们的研究表明,c9FTD/ ALS突变患者产生的毒性RNA,确实是一个可行的药物(http://www.chemdrug.com/)靶标。

  开发出一种小分子化合物将在c9FTD/ ALS细胞模型中测试其绑定并阻止RNA和其他关键蛋白相互作用、形成有毒RNA团块和c9RAN蛋白的能力。研究人员还发现,异常RNA产生的c9RAN蛋白可以在ALS患者的脑脊髓液中进行测定。他们正评估这些蛋白质是否也存在于FTD患者脊髓液中。

  寻找到c9FTD/ ALS突变的生物标志物,可能不仅有助于这些疾病的诊断,同时也有助于追踪患者病程,提供一个更直接的方式来评估患者的治疗反应。

  例如,患者应对治疗反应,c9RAN蛋白水平出现降低,这表明药物产生了期望的效果。这种生物标志物的发现是非常令人兴奋的,即使实验还处初期阶段。

  

 
 
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