当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna

CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:10  来源:药品资讯网  浏览次数:66

  美国生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)PTC Therapeutics 5月23日宣布,药物(http://www.chemdrug.com/)Translarna(ataluren)获得了欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)人用医药(http://www.chemdrug.com/)产品(http://www.chemdrug.com/invest/)委员会(CHMP)的积极意见。CHMP建议有条件批准(conditional approval)Translarna用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)卧床患者的治疗。

  欧盟委员会(EC)将参考CHMP的意见,预计在未来3个月内作出最终审查决定。

  今年1月,CHMP曾给予Translarna消极意见,随后PTC提交额外分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)数据,要求重新审查。

  此次CHMP的积极意见,是基于一项IIb期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),在174例无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者中开展。数据表明,与安慰剂治疗组相比,Translarna(40mg/kg/天)治疗组6分钟步行距离(6MWD)平均增加31.3米,下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明,  Translarna一般耐受性良好,严重不良事件少见。

  此外,Translarna的III期ACT DMD临床试验正在进行中,预计将在2014年中期完成全部患者招募。

  关于Translarna(ataluren):

  Translarna是一种蛋白质修复药物,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因,产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)提前终止,产生无功能的蛋白。目前,Translarna正开发用于囊性纤维化(CF)和杜氏肌营养不良(DMD)的治疗。

  此前,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予Translarna孤儿药地位。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行