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Edison罕见病用药EPI-743获FDA快速审批资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2020-01-05 20:16  来源:药品资讯网  浏览次数:593

  3月18日,Edison制药(http://www.chemdrug.com/)宣布,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予罕见病用药EPI-743用于治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s Ataxia)的快速通道地位。此前, FDA已授予EPI-743治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药地位。

    弗里德赖希共济失调(Friedreich/s Ataxia, FRDA)属脊髓型共济失调的一种,遗传方式主要为常染色体隐性遗传,致病基因为X25基因,蛋白产物为frataxin,亚细胞定位研究发现frataxin定位于线粒体,FRDA发病与线粒体功能失调相关。由于其发病率很小,对应的治疗药物(http://www.chemdrug.com/)被称为罕见病用药。

    EPI-743是一种处于临床开发阶段的候选罕见病用药,主要集中于治疗遗传性线粒体疾病。EPI-743通过口服给药传递到大脑,通过调节涉及能量代谢合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)和调控的关键酶发挥作用。通过扩展获取协议和前瞻性临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),EPI-743已累计给药1.3万例患者,涉及15种疾病,并已记录到了良好的安全性。

    Edison制药于2013年2月19日启动名为“EPI-743用于钴胺素C缺乏综合征患者治疗的双盲、安慰剂对照临床试验”的Ⅱ期临床试验。该临床探究主要研究者——Bambino Gesu儿童医院代谢部Carlo Dionisi-Vici教授说:“钴胺素C缺乏是一种遗传性疾病,会引起谷胱甘肽代谢紊乱。谷胱甘肽在细胞氧化还原平衡及抗氧化防御系统中起重要作用,我们渴望探索一种能够增强谷胱甘肽疗法如罕见病用药EPI-743,向临床提供更好的选择。”

    目前,该公司(http://www.chemdrug.com/company/)罕见病用药EPI-743在儿童和成人线粒体疾病这一适应证上还处于开发阶段,其中就包括弗里德赖希共济失调。在最近完成的一项I期和II期临床试验中,EPI-743已被证明具有良好的安全性和耐受性。此外,该公司正在筹备开展2项II期试验,另一项IIb期试验已完成患者招募,该项研究预计将于2014年第三季度完成。同时,该公司正在一种罕见的弗里德赖希共济失调遗传亚型患者群体中调查EPI-743,该亚型患者群体的frataxin编码基因存在点突变。

 
 
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