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FDA批准Elelyso治疗1型戈谢病

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:04  来源:药品资讯网  浏览次数:64

  据悉,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局于5月1日批准Elelyso(taliglucerase阿尔法)作为长期酶替代疗法治疗一类戈谢病(Gaucher disease,高雪病)——一种罕见的遗传疾病。

  戈谢病发生在不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。这种酶缺乏导会致脂肪物质(脂类)在脾脏、肝脏、肾脏和其他器官中积聚。戈谢病的主要标志包括肝脏或脾脏受损、红细胞计数低(贫血)、血小板计数低和骨骼问题。

  Elelyso是一种注射剂,对于确诊为1型(非神经型)戈谢病的患者,该药可以替代其所缺少的酶;Elelyso应当由专业医务人员隔周给药。在美国估计有6000千人罹患1型戈谢病。

  “今天Elelyso获得了批准,这为1型戈谢病患者提供了一种新的替代疗法,”FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)药物评价与研究中心第三药物评价办公室主任、医学博士Julie Beitz说。“这也表明了FDA发展罕见病治疗的承诺。”

  由于患者人数较少,所以2项临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)总共纳入了56例1型戈谢病患者,评价了Elelyso的有效性。其中许多患者在一项长期延长研究中继续接受治疗。

  一项多中心、双盲、平行剂量试验在31例未接受过酶替代疗法治疗的成年患者中评价了Elelyso作为初始治疗的有效性。患者随机接受剂量为30单位/kg或60单位/kg的Elelyso。

  在这两种剂量上,Elelyso均有效地减少了脾脏体积——这项研究的主要终点——与基线时相比,接受30单位/kg Elelyso者脾脏体积平均减小29%,接受60单位/kg Elelyso者脾脏体积平均减小40%。试验还观察到肝脏体积、血小板计数、红细胞(血红蛋白)水平均有所改善。

  另一项研究在25例从伊米苷酶(另一种酶替代疗法制品)转换为Elelyso治疗的1型戈谢病患者中评估了Elelyso的有效性。在这项多中心、开放标签、单组试验中,已接受伊米苷酶治疗至少两年的患者转换到相同剂量的Elelyso注射,隔周一次。结果表明,在9个月的评估期中,Elelyso可有效维持脾脏及肝脏体积、血小板计数和血红蛋白水平。

  临床研究期间报告的最常见副作用是输液反应和过敏反应。输液反应的症状包括头痛、胸痛或胸部不适、乏力、疲劳,荨麻疹、皮肤发红、血压升高、背痛、关节痛和潮红。与其他静脉注射蛋白制品一样,研究也观察到一些患者在Elelyso输液期间出现了过敏反应。

  Elelyso的其他常见副作用(在接受Elelyso治疗者中,发生率超过10%)包括上呼吸道感染、普通感冒样症状(鼻咽炎)、关节疼痛(关节痛)、流行性感冒、头痛、四肢疼痛、背痛和尿路感染。

  Elelyso由总部位于纽约的辉瑞公司(http://www.chemdrug.com/company/)在Protalix生物治疗公司的许可下生产并销售。

 

 
 
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