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侏儒症治疗药开发 我们可以再等四年

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:03  来源:药品资讯网  浏览次数:77

  “我们不需要研究,不需要药物(http://www.chemdrug.com/),我们需要支持;坦率地说,我们不认为有必要改变身材矮小。”

  “我们试图筹集资金研发侏儒症治疗药,但进展不理想。当BMN-111的临床前数据公布时,投资者看到了曙光。”

  罕见病治疗药生产商、位于美国加州的生物科技公司(http://www.chemdrug.com/company/)BioMarin研发的侏儒症治疗药,为已苦等了7年的大卫·布劳斯坦(David Blaustein)全家带来了希望。

  平均上市时间为四年

  布劳斯坦今年8岁的儿子患有侏儒症中最常见的软骨发育不全疾病。这是一种遗传性疾病,目前全球患者数量不足3万人,医生也无计可施。多年来,布劳斯坦四处求药,却无功而返——全球目前仍未正式批准一种治疗该疾病的药物。他了解到,BioMarin公司正在研发首个治疗药。

  纽约一家资本管理公司负责人表示,他们曾试图筹集资金研发治疗侏儒症药物,但进展不理想。因此,当BioMarin公司公布在小鼠体内进行的实验数据时,业内看到了曙光。

  一般来说,布劳斯坦的儿子需再等8~15年,因为一种新药(http://www.chemdrug.com/)从早期实验阶段到批准上市需要这么长的时间。但BioMarin公司预计,只需4年左右,该种药物就能进入市场。

  另一家罕见病药生产商、总部位于加州的Novato公司首席医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)官汉克·福克斯(HankFuchs)表示,公司最近3个获批药物的研发时间,分别是5年、4年和3年,以行业平均8年时间研发一个新药来看,罕见病药的研发只需要4年。

  人数极少的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)

  BioMarin公司主要从事罕见病药物的开发和生产,其利润也来源于这一不断增长的领域。该公司的药物服务于全球5000~10000名患者,而每名患者每年的治疗费高达40万美元。

  美国和欧洲监管当局给予罕见病药生产商独家销售权,由于罕见病患者没有其他治疗方案,只能接受该生产商的药物。正因为患者不多,只需较少的人参与临床试验。

  越来越多投资者和大型制药(http://www.chemdrug.com/)公司涉足罕见病药领域。尽管治疗费用高昂,因患者少,医疗保险公司通常不会接受投保。

  BioMarin公司研发治疗侏儒症的实验性药物化合物代号为BMN–111,目前已进入首次人体试验。该药的药理机制为纠正因基因缺陷而导致异常的软骨和骨结构。根据BioMarin公司提供的数据,软骨发育不全的男人平均而言,通常能长到4英尺4英寸高(合131厘米),而女性长到4英尺1英寸高。BMN–111的作用机制是取代细胞内的酶,从而发挥分解细胞内杂质的作用。该药的设计目的不是治愈身材矮小,而是试图从根本上纠正因遗传问题引起的软骨发育不全。

  洛杉矶Cedars-Sinai医学中心儿科和生物医学教授威廉·威尔科克斯(William Wilcox)表示,患者需要接受很多治疗,以应对因骨骼生长异常引起的问题。

  等待结果

  威尔科克斯认为,这种疾病导致脊柱缩短、腿部弯曲、液体积聚在耳朵和睡眠过程中呼吸困难,其中许多症状需要手术或其他方法治疗。有些病人需要进行肢体延长,这涉及到破坏并重建筋骨,以延伸肢体的生长。

  几个月前,布劳斯坦的儿子进行了类似的手术。医生分别在3个地方打断了他儿子的双腿,并在每条腿插入15~20个插脚,固定好他的腿,然后每天4次持续6个星期通过旋转腿上的插脚,破坏骨头。利用瘢痕组织的重新生长来增加腿的长度。布劳斯坦表示,看着儿子经历毁灭性的手术,十分心疼。

  通过这次手术,他儿子的腿增加了3.5英寸。布劳斯坦表示,他儿子可以走得更快了,而且做起事来更得心应手。

  投资者焦急地等待着BioMarin公司公布的Ⅰ期临床试验结果。布劳斯坦表示,如果他们顺利的话,会毫不犹豫让他的儿子参与后期临床试验。

  BioMarin公司研发的侏儒症治疗药的给药方式为每天注射,这类似糖尿病患者每天需要注射胰岛素。通常1岁的患者被确诊后,开始接受治疗,直到青春期结束后,孩子停止生长为止。

  在过去12个月,BioMarin公司在纽约的股价累计上涨了36%。

  风险仍存

  恢复侏儒症儿童身高的治疗药市场前景充满争议。“美国小人物团体”(Little People of America)鼓励其成员和社会接受他们,而不是寻求改变身材矮小的事实。

  该组织负责人加里·阿诺德(Gary Arnold)表示:“我们不需要研究,不需要药物,我们需要支持;坦率地说,我们不认为有必要改变身材矮小。”

  很多家长对患有软骨发育不全的孩子缺乏治疗而感到沮丧,与布劳斯坦一样,他们倾注了大量时间和金钱寻找新的治疗方法。家长认为,现在社会的医疗资源十分强大,但对于一些疑难杂症,如软骨发育不全的医学研究和资金十分有限。

  硅谷Cavium公司的企业(http://www.chemdrug.com/company/)和商业发展副总裁海德尔表示,未来3年将向医学研究提供45万美元的资金,这些钱来源于他35个朋友和家庭成员。该非盈利性组织被命名为“不断强壮”(Growing Stronger),将向位于俄勒冈州波特兰市施赖纳斯研究中心提供资助。

  治疗侏儒症的方法越少,对BioMarin公司越有利。如果每名患者的年治疗费用为20万~40万美元,每年可为公司带来9亿美元的销售收入。市场预计在美国和欧洲大约有4500名患者将得益于BMN-111。

  当然,也不能保证BMN–111一定能进入市场。药物研发是出了名的高风险,更多的是失败,而不是成功。尽管如此,布劳斯坦一家依然充满期待。

 
 
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