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葛兰素史克与Angiochem合作开发穿透血脑屏障药物

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:03  来源:药品资讯网  浏览次数:17

     葛兰素史克(NYSE:GSK)通过与Angiochem的新药(http://www.chemdrug.com/)合作伙伴关系,开始着手解决罕见性遗传性疾病,如Tay-Sachs病。

     两家公司(http://www.chemdrug.com/company/)将携手合作,发现和开发治疗溶酶体贮积病(LSDs),一种由遗传性基因突变导致酶缺陷的罕见疾病。Angiochem公司带来了制造穿过血脑屏障药物(http://www.chemdrug.com/)的专业技术,该公司称这类药物为"EPiC-enzyme"。协议要求Angiochem公司建立及开发一种溶酶体贮积病的酶替代疗法。总部位于英国的葛兰素史克公司,则需要进一步开发及商业化生产所得到的候选药物。

    根据协议,Angiochem公司将得到3150万美元的预付款。若葛兰素史克公司要获得在合作关系中开发的额外的LSD靶标,包括预付款在内,Angiochem公司将获得超过3亿美元的研究经费及其他款项。Angiochem公司同样也有资格获得所合作开发药物在未来销售中的特许权使用费。

    此次合作可能扩大,以解决更多的溶酶体贮积病。溶酶体参与细胞中脂肪及糖蛋白的代谢。除了TaySaches,其他的溶酶体贮积病还包括法布里病(Fabry's disease)、高雪氏病(Gaucher's disease)、庞贝式病(Pompe's disease)及亨特氏综合征(Hunter's syndrome)。这些疾病中有些在婴儿期或儿童期表现出症状,也可以在其他时期表现症状。LSDs的婴儿发病率约为1/7000,目前没有可治疗的药物,尽管这些病目前通过酶替代疗法进行治疗,以减轻患者的症状,但这些药物并不能穿过血脑屏障,不能解决神经系统的问题。

     血脑屏障是大脑中将脑细胞和脑脊液与血液隔离的一层屏障,虽然这道屏障保护着大脑,但它也同样阻止了药物达到脑细胞。Angiochem说,由于公司的试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)性治疗药物能够穿过血脑屏障,它们可能能够解决神经问题及其他LSDs的症状。公司的药物平台集中于解决广泛的中枢神经系统疾病。

 
 
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