当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » 我国罕用药的研发滞后 相关政策亟待完善

我国罕用药的研发滞后 相关政策亟待完善

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:03  来源:药品资讯网  浏览次数:20

      目在我国,药物(http://www.chemdrug.com/)研发者关注的是常见病和多发病的药物开发,而罕见病(raredisease)因在定时期内患病人少、发生概率低,以其为目标,用于治疗、预防、诊断的罕用药(OrphanDrug)的开发常常受到忽视,导致很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用借鉴国外在罕见病界定以及罕用药研发激励政策方面的经验,可以对我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施有一定的推动作用。


  WHO将罕见病症定义为患病人数占总人口的比例在0.65‰~1‰之间的疾病或病变。目前,各国对罕见病认定的标准上存在一定的差异。美国的规定认为,罕见病是指每年患病人数少于20万人(约占总人口的0.75%)或高于20万人但药物研制和生产无商业回报的疾病;日本则规定,罕见病为患病人数少于5万人(约占总人口的0.4‰)的疾病;澳利亚规定,罕见病是指每年患病人数少于2000人(约占总人口的<0.1l‰)的疾病;欧盟规定,罕见病是指患病率低于0.5‰的疾病(患病人数相当于l8.5万人)。另外,若罕见病患病人数超过了规定的标准,美国和欧盟对那些研发投资无商业回报的新药(http://www.chemdrug.com/)也授予罕用药资格,欧盟还强调此类疾病为严重的危及生命的退化性或慢性疾病。

  根据WHO的报道,目前已确认的罕见病有5000~6000,约占人类疾病的10%。在美国,约有2500万人患有超过6000种的罕见病。在欧洲,约有5,000~8000种罕见病,受累人群占欧盟总人口的6%~8%,即2400~3600万人。澳大利亚的罕见病受累人群约为120万人。由几千种小数目累积的罕见病人群数量确实也是一大数目。我国目前由于未对罕见病进行界定,因此疾病种类与受累人群的数据未见报道。

  由于国情不同,各国对于罕用药开发的相关政策也不尽相同。日本对罕用药的界定最为苛刻,强调依据罕用药政策资助的新药应有很高的研发成功率,并且若此药上市后利润超过了1亿日元,研发者应按最初的协议所确定的比例将部分销售额返还给政府,样将使政府有更多的资金资助其他罕用药研发者。但有评论家指出,日本苛刻的罕用药入选标准使得本国研发者更多地指望欧美上市的罕见病新药,阻碍了原创罕用药的研发,也就是说,日本的罕用药政策更倾向于引进。

  一旦获得罕用药资格登记,研发者享有法律所授予的一系列鼓励政策,在药品(http://www.chemdrug.com/)上市后还可获得市场垄断权。所以,各国都对罕用药资格进行严格审核,在某些情况下(如严重安全问题以及未按规定及时供应(http://www.chemdrug.com/sell/)药品),主管部门有权撤销药品罕用药资格。

  在日本,如果罕用药不再满足登记前的标准,则其资格可被撤销。在美国和欧盟如果批准上市的第二个罕用药被证实与已上市的治疗同一罕见病的药物为相似药物,则撤销第二个罕用药的资格。各国都不将罕用药研发者获得超额利润作为撤销的依据。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【我国罕用药的研发滞后 相关政策亟待完善】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行