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多发性硬化症治疗曲折前行

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:03  来源:药品资讯网  浏览次数:40

     年前,歌手Kristie Salerno Kent在一次演出结束后,前往机场准备回家,在安检口排队时突然感到腿脚麻木。这位38岁的音乐家患有多发性硬化症(MS),她说:“从腰部往下,我觉得自己好像是在试图穿越一碗燕麦粥。”在不安和尴尬的状态下,当时她坐在轮椅上被带到登机口。

    3个月后,她又经历了一次病情发作。当时,她在接受电视直播采访,却突然失去了说话的能力。她说:“我的嘴巴好像被塞入了大理石。我一直试图对记者说‘对不起’,但根本就不能发出任何声音。”

    很显然,Salerno Kent正在使用的预防病情发作的药物(http://www.chemdrug.com/)失去了治疗效果,为此,她的医生建议她改用Tysabri,这是一只疗效更强大的缓解病情的新药(http://www.chemdrug.com/),可以降低MS复发的严重性和发作频率。Salerno Kent也开始服用Ampyra,该药于去年年初获批用于治疗MS症。自那时起,Salerno Kent的病情就一直没有发作。

    治疗现状正在改观

    在经历了几十年对MS所做的基础研究工作后,过去5年来一批精良的新药被快速推向市场,这些药物正在改变MS的治疗方式,并给患者带来了新的希望。

    美国多发性硬化症学会首席研究员Timothy Coetzee说:“对多发性硬化症的治疗,从20年前没有相应的治疗药物到现在拥有了多种治疗选择。人们越来越认识到MS正在成为一种可控的疾病。”

    如果患上MS,那么患者的免疫系统会损害大脑和脊髓部位的神经元,攻击隔离这些神经的髓鞘。大约85%的患者最初所患的是复发-缓解型MS,其特点是急性发作或疾病会导致大脑部位形成病灶,并影响患者行走、观看和控制膀胱的能力,以及带来其他神经损伤。

    这些疾病的发作时间较短,患者通常会得到恢复。但是,一半以上的患者最终会发展成为进展型MS,导致有些功能永久丧失。一旦出现这种情况,很多治疗将是无效的。但是,新开发的药物也许能减缓(甚至可能防止)疾病的发展,而这种发展进程曾经被认为对许多患者来说是不可避免的。

    Coetzee说:“我们目前所拥有的药物正在改变MS治疗领域的本来面貌。”现在,医生可以从8种缓解疾病的药物中进行选择。其中一些药物还可以防止脑神经元死亡。

    在MS的具体症状方面也取得了进展。过去2年来,已经有3只药物获准专门用于治疗MS:其中,Ampyra能改善患者的行走能力;Nuedexta用于治疗患者无法控制的大笑或哭泣;Botox用于治疗患者的尿失禁和上肢痉挛。

    克利夫兰诊所Mellen多发性硬化症治疗和研究中心主任Richard Rudick说:“我们正在力争让患者处于健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)状态,也就是说让一些MS患者通过使用一种药物,避免患上MS。”

    第一代MS治疗药物主要包括经由注射或输液的免疫抑制干扰素,这些药物的使用目前仍很广泛,它们将疾病的复发率降低了大约1/3。新一代药物更加精良,它们攻击的是与MS有关的特定分子,而不是简单地压制免疫系统,减少大脑部位的炎症。

而早在2010年,第一只口服MS药物Gilenya获批上市,研究数据显示,该药可以将疾病的复发率降低55%。

    而功效最强大的药物Tysabri可以将疾病的复发率降低大约70%,但是,它也会带来一种小风险事件:由一种常见病毒引起的致命性脑部感染。患者也许要筛查这种病毒抗体,对那些不具有抗体迹象的患者来说,遭受感染的风险被认为是相当低的,他们将使用该药进行治疗。

    警惕药物风险

    专家表示,目前至少有其他4种具有不同治疗机理的药物处于Ⅲ期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)阶段,它们可能会在未来1年内获批。其中一些药物通过保护神经免遭损伤来发挥治疗作用。

    克利夫兰诊所的Rudick说:“目前,制药(http://www.chemdrug.com/)行业开发药物的方向是抑制或停止神经退化性进程,我们认为,这种神经退化是导致患者行走困难的主要原因,使得患者离不开轮椅。”

    其中一只新的神经保护药物名为BG-12,它在2011年10月于荷兰阿姆斯特丹召开的国际MS年度会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上引起广泛关注。研究人员报告说,在为期2年的时间里,使用该药的患者疾病复发率降低了53%,永久性残疾的降低率远大于30%。与Gilenya等具有同样功效的药物相比,BG-12引起的副作用似乎更少。

    科罗拉多大学神经病学临床研究主任Timothy L. Vollmer表示,这只药物也许将完全取代干扰素。

    虽然许多医生出于低风险考虑,开始时大多让患者使用干扰素进行治疗,但现在,越来越多的人认识到,对患者尽早采用新药进行积极治疗可以保护大脑神经元,并可能防止疾病发展。

    但是,MS的治疗仍很困难,许多治疗药物会产生严重的副作用并带来其他风险。患者的病情以不同的速度发展,疾病症状在各个患者之间也多有不同。

    纽约Montefiore医学中心神经内科助理教授Jerome Graber表示,最大的困惑是存在很大的不确定性,“我还无法预测哪些患者的病情将会发展,以及治疗某些患者的最好方法是什么。”

    尽管如此,一些患者开始有了更具希望的治疗手段。比如,在SalernoKent开始使用Tysabri和Ampyra后,她的行走能力改善到足以可以远足,她的说话问题得到了解决,当她在舞台上唱歌时,变得更有信心。

    Salerno Kent说:“我们现在有了那么多的治疗选择。我认识到,我们再也不必因为患上MS而放弃生活质量。我们曾经担心病情会随着时间的推移而恶化,但现在我知道,这种情况不会再发生了。”

 

 
 
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