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儿童罕见血液病治疗药物获FDA批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:03  来源:药品资讯网  浏览次数:20

      2011年9月23日,美国食品药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))批准艾库组单抗(eculizumab)商品名Soliris,治疗非典型溶血性尿毒综合征(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)患者,aHUS是一种能导致肾衰竭的罕见慢性血液病,可以增加死亡和中风的风险。Soliris获FDA优先审评资格,并获加速审批。

 

  非典型HUS在全部溶血性尿毒症患者中的比例为5%至10%。该疾病严重影响着儿童的健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)

 

  作为靶向疗法,Soliris通过抑制引发aHUS的蛋白质发挥作用。FDA于2007年3月首次批准Soliris治疗阵发性夜间血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuriaPNH,该病是一种可致残和早亡的罕见血液病。

 

  两项纳入37名患aHUS疾病的成人和青少年患者的单臂试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),以及一项纳入19名儿童患者和11名成人患者的回顾性研究证实了Soliris的安全性和有效性。在这些研究中,Soliris治疗组的患者肾功能出现明显好转,包括经血液透析无效的严重aHUS患者。Soliris治疗组的患者还表现出在血小板数量以及其他与aHUS活动相关的血液指标的改善。

 

  在Soliris治疗的aHUS患者中,最常见的副作用包括高血压(高血压病)、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、上呼吸道和尿道感染以及白细胞降低(白细胞减少症)。

 
 
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