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科学家尝试研究利用诱导性多能干细胞治疗地中海贫血

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-11-06 14:02  来源:药品资讯网  浏览次数:28

 国家重大科学研究计划“非整合人诱导性多能干细胞及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”项目日前在广州正式启动。

  未来5年内,我国来自基础研究、临床治疗等领域的科学家将组成一个项目组,通过诱导性多能干细胞研究,寻找治疗单基因遗传病地中海贫血的新方法。

  地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病,因最早发现于地中海沿岸国家而得名。地中海贫血可分为α、β、δ等不同类型,而α和β是其中最主要的类型。在我国,地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。

  虽然地中海贫血危害很大,但目前的治疗手段受到了很多制约:临床上常用的定期输血和去铁治疗治疗费用高昂,而异基因造血干细胞移植虽能根治重型β地中海贫血,但由于配型原因限制了实际应用的大规模开展。

  科学家将目光“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。项目首席科学家、中国科学院广州生物医药(http://www.chemdrug.com/)健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)研究院潘光锦博士说,诱导多能干细胞(iPS)通过对成体细胞进行重新编程,从而使细胞成为多能干细胞,重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系,然后通过致病基因的原位修复,进一步分化成有功能的血液干细胞,最终用于移植治疗,从而根治地中海贫血病。

  “从β地中海贫血患者多能干细胞的诱导,到突变基因原位修复,再到造血干细胞的分化,我们将建立一整套技术,为β地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞。”36岁的潘光锦说。

  伴随项目启动,未来5年内,中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院、山东大学等单位的专家将分成4个课题组,分工合作,共同探寻治疗单基因遗传病地中海贫血的新方法。

  国家重大科学研究计划是引领未来发展、对科学和技术发展有很强带动作用的基础研究发展计划,今年立项启动70个项目,涉及蛋白质、纳米、干细胞、量子调控、发育与生殖等科学领域。

 
 
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