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美国FDA授予Mirum公司选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-10-29 11:10  浏览次数:0
摘 要:  今天,Mirum Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定,用于治疗1岁及以上Alagil
  今天,Mirum Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定,用于治疗1岁及以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的瘙痒症状。

该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,显著降低了患者的血清胆汁酸(sBA)水平,并改善患者的瘙痒症状。

此前,FDA已授予maralixibat突破性疗法认定,用于治疗2型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者。
 
  Maralixibat是一种口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂。ASBT存在于小肠内,它介导肠内胆汁酸的吸收,并帮助其循环回肝脏。Maralixibat可以使更多的胆汁酸随粪便排出,防止过量胆汁酸积累,控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。目前,maralixibat正在临床试验中治疗ALGS和PFIC。
 
  该疗法的认定是基于一项名为ICONIC的双盲,含安慰剂对照组的2b期临床试验数据。该试验结果显示,与安慰剂相比,接受maralixibat治疗的ALGS儿童患者的sBA水平较基线时显著下降。

此外,患者的瘙痒(ItchRO)评分,瘙痒划伤指数(CSS)等指标也得到了改善。
 
 
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