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美国FDA授予Magenta公司MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病先进疗法资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-09-06 11:24  浏览次数:0
摘 要:  近日,Magenta Therapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾
  近日,Magenta Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格(RMAT)。
 
  关于MGTA-456
 
  MGTA-456是一种一次性的细胞疗法,旨在通过扩增脐带血中所含干细胞的数量,为无法找到合适匹配供体的患者提供最佳数量的最佳匹配健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)干细胞。
 
  MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞来阻止遗传性代谢紊乱的进展,这些干细胞可以在患者体内再生匹配良好的新免疫系统。
 
  Magenta公司正在开发MGTA-456作为一种治疗多种疾病的疗法。该公司正在开展一项II期研究,评估MGTA-456治疗年龄大于6个月的Hurler综合征、脑肾上腺白质营养不良(cALD)、异染性白质营养不良(MLD)或球细胞白质营养不良(GLD)患者。
 
 
 
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