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美国FDA接受VX-445(elexacaftor),tezacaftor和ivacaftor组合疗法的新药申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-08-23 14:15  浏览次数:0
摘 要:  近日,Vertex Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA接受VX-445(elexacaftor),tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法
   近日,Vertex Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)接受VX-445(elexacaftor),tezacaftor和ivacaftor三种药物(http://www.chemdrug.com/)构成的组合疗法的新药(http://www.chemdrug.com/)申请(NDA),用于治疗囊性纤维化(CF)。
 
  美国FDA授予这一NDA优先审评资格,预计将在2020年3月19日前作出回复。这
 
  关于VX-445,tezacaftor和ivacaftor
 
  Vertex公司开发的VX-445是新一代CFTR蛋白矫正剂,它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善CF患者的呼吸功能。
 
  Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能,而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。这一三联疗法曾在2018年5月获得FDA授予的突破性疗法认定。
 
  该申请得到了两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的积极结果支持。
 
  在第一项为期24周的随机、双盲,安慰剂对照的3期临床试验中,VX-445与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法用于治疗携带一个F508del基因突变和一个功能最小化基因突变的患者。
 
  试验结果表明,在接受治疗4周以后,治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比,肺功能显着提高,表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比(ppFEV1)的平均绝对值与基线相比,改善了13.8%(p<0.001)。
 
  在第二项为期4周的3期临床试验中,携带两个F508del CFTR基因拷贝的CF患者接受了VX-445与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法,或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。 
 
 
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