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Sarepta 公司治疗DMD反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)3项试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-07-16 09:06  浏览次数:195
摘 要:  近日,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)
  近日,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物(http://www.chemdrug.com/)Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。
 
  Exondys 51是首个经FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准的用于治疗特定DMD患者的创新疗法。

  关于Exondys 51
 
  Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,旨在引入外显子51跳跃(exon 51 skipping),生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有13%的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。
 
  在之前,试验结果表明,Exondys 51在临床试验中达到了多项生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA生成水平,抗肌萎缩蛋白的表达,及肌肉强度的增加。
 
  在上市后研究的3项实验中,无论患者处于病情发展的哪个阶段, Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。
 
 
 
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