当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » 欧盟委员会批准bluebird bio公司基因疗法ZYNTEGLO上市

欧盟委员会批准bluebird bio公司基因疗法ZYNTEGLO上市

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-06-04 10:21  浏览次数:0
摘 要:  输血依赖型地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码球蛋白的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失
  输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。

今天,bluebird bio公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。
 
 
  在多项临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,研究人员们发现75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖。在数据截止时,已有患者近6年(56个月)没有接受输血。和过去频繁的输血相比,这无疑是一个重大改变。

在安全性方面

研究人员观察到了一起可能与治疗有关的严重副作用。其他的副作用与干细胞采集以及移植前的骨髓处理有关。
 
  消息称,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)曾授这款疗法PRIME资格,并将其纳入“Adaptive Pathway”项目,以加速其审评流程。
 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【欧盟委员会批准bluebird bio公司基因疗法ZYNTEGLO上市】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行