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美国FDA授予在研疗法AT-GAA突破性疗法认定用于治疗晚发型庞培病

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-02-27 10:52  浏览次数:0
摘 要:  庞培病是由于酸性-葡萄糖苷酶(GAA)缺失而造成的是一种遗传性溶酶体贮积症。AT-GAA是第一款获得FDA突破性疗法认定的庞培病
  庞培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺失而造成的是一种遗传性溶酶体贮积症。AT-GAA是第一款获得FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)突破性疗法认定的庞培病在研疗法。

近日,Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定,用于治疗晚发型庞培病(Pompe disease)。

关于AT-GAA

AT-GAA是Amicus公司开发的一款组合疗法。它有两种活性成分,一种为ATB200,这是一种独特的重组人类GAA(rhGAA)蛋白酶。它的碳水化合物结构得到优化,从而增强了被细胞吸收的能力。ATB200能够替代庞培病患者体内缺失的GAA的功能。

另一种活性成分为AT2221,这是一种药理学伴侣(pharmacological chaperon)。庞贝病患者自身产生的GAA通常由于某种结构变异导致它们容易被降解。

AT2221的作用是与患者自身的GAA结合,提高它们的稳定性,从而维持GAA的水平。
 
  Amicus公司是一家致力于开发治疗罕见病创新疗法的生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司。
 
 
 
 
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