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美国FDA批准Soliris(eculizumab)用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-02-26 13:14  浏览次数:0
摘 要:  NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病,患者会经历无法预测的复发,每次复发会加重病症,逐步导致失明和瘫痪,甚至呼吸衰竭、过早
  NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病,患者会经历无法预测的复发,每次复发会加重病症,逐步导致失明和瘫痪,甚至呼吸衰竭、过早死亡。
 
近日,致力于罕见病新药(http://www.chemdrug.com/)研发的Alexion Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其首款C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)的补充生物制剂许可申请(sBLA)被美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)接受,用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。同时,FDA授予其优先审评资格,预计在今年6月给予批复。
 
  Soliris(eculizumab)是一种“first-in-class”补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白起作用。

此前,Soliris已经在多个国家获得批准,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力(anti-AchR+ gMG)等与补体有关的罕见病。
 
  此次被接受的sBLA基于名为PREVENT的临床3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)数据。该试验采用双盲、安慰剂对照,在复发的AQP4抗体阳性NMOSD患者中评估了eculizumab的安全性和有效性,获得了积极的结果,Soliris治疗可使NMOSD复发风险降低94.2%。

Soliris在美国、欧盟和日本获得治疗NMOSD的孤儿药资格。
 
 
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