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治疗杜兴氏肌营养不良症的在研药物golodirsen被FDA接受并授予优先审评资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-02-15 10:48  浏览次数:0
摘 要:  渐进性肌肉萎缩症DMD,是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。今天,Sarepta T
  渐进性肌肉萎缩症DMD,是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。

今天,Sarepta Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物(http://www.chemdrug.com/)golodirsen(SRP-4053)的新药(http://www.chemdrug.com/)申请(NDA),已被FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。

  关于Golodirsen
 
  Golodirsen是一种Sarepta专有的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,侧重于引入外显子53跳跃(exon53 skipping),旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。

据统计,约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前,golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。
 
  基于在4053-101试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中表现出的积极结果,Sarepta在2018年12月滚动提交了golodirsen的NDA。4053-101试验在确认适合外显子53跳跃疗法的25名DMD男孩患者中,评估了golodirsen的安全性,耐受性,药代动力学性质,以及抗肌萎缩蛋白的表达状况。

Golodirsen达到了所有生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录,抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前,golodirsen和casimersen(引入外显子45跳跃)同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。
 
 
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