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FDA批准新药Ultomiris(Ravulizumab)上市用于治疗PNH

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-12-29 14:23  浏览次数:0
摘 要:PNH是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,如溶血、静脉血栓形成和再生障

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,如溶血、静脉血栓形成和再生障碍性贫血。该病可发生在全身,并导致器官损伤和过早死亡。
  
  近日,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准新药(http://www.chemdrug.com/)Ultomiris(Ravulizumab)上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该药是第一款长效C5补体抑制剂。

关于Ultomiris

  Ultomiris(Ravulizumab)是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂,它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分,当它不受控制被激活时,会引发PNH、溶血尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。

  除已获批的PNH适应症外,Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(aHUS)的三期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)。另外,针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。

这项批准基于《血液》杂志上刊登的两项综合研究成果。441名患者参与了实验,部分受试人员从未使用过补体抑制剂,另一部分受试人员长期使用Soliris治疗并且病情控制稳定。

  对比结果发现,每8周给药一次的Ultomiris效果和每2周给药一次的Soliris相当,而且安全性也相似。

 
 
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