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美国FDA批准JAZZ制药修Xyrem口服液的补充新药申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-31 09:24  浏览次数:21
摘 要:发作性睡病是一种长期的神经系统疾病,该类患者调节睡眠/觉醒周期的能力下降。作  近日,JAZZ制药宣布美国FDA于2018年10月26日

发作性睡病是一种长期的神经系统疾病,该类患者调节睡眠/觉醒周期的能力下降。作

  近日,JAZZ制药(http://www.chemdrug.com/)宣布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)于2018年10月26日批准其补充新药(http://www.chemdrug.com/)申请(sNDA),该申请修订了Xyrem(sodium oxybate,羟丁酸钠)口服液的标签,新增了适应症,治疗7岁及以上发作性睡病(narcolepsy)患者的猝倒发作以及白天过度嗜睡(EDS)。

  关于Xyrem

Xyrem(sodium oxybate,羟丁酸钠)是一种中枢神经系统(CNS)抑制剂,于2002年获得美国FDA批准用于治疗猝倒症,这是一种突然和短暂的肌肉无力发作伴随着全意识意识,通常由诸如笑、哭泣等情绪引发。

  相关研究

Xyrem治疗儿童嗜睡症患者猝倒症或EDS的疗效基于2/3期EXPRESS研究,该研究招募了7-17岁患有发作性睡病伴发癫痫的患者。参加该研究的患者将在研究开始时服用Xyrem或安慰剂对照。

  对照组治疗者接受了开放标记滴定,以达到可耐受和有效的剂量。在稳定的剂量期后,所有参与者都经历了为期两周的双盲随机戒断期,并随机分配至Xyrem的稳定剂量或接受安慰剂。

  主要疗效终点是每周猝倒发作次数的变化,从稳定剂量期(基线)到双盲期结束。从基线到双盲期结束,通过儿童和青少年爱华威嗜睡量表(ESS-CHAD)评估EDS变化是一项关键的次要终点指标。在随机停药期后,参与者进入开放标签的安全期最多为47周,总研究时间长达一年。

试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)结果显示,随机接受安慰剂的患者猝倒发作每周(中位数)增加12.7次,而继续用Xyrem治疗的患者猝倒发作每周(中位数)增加0.3次(Q1,Q3=-1·0,2.5; p <0.0001)。

  安全性方面

本研究中Xyrem在儿童和青少年中的安全性与成人报告相似,并且在使用Xyrem长达一年后未发现新的安全性问题。

  该研究的部分开放标签试验仍在进行中。截至2017年2月(数据截止时间),最常见的治疗突发不良事件(> 5%)是遗尿、恶心、呕吐、头痛、体重减轻、食欲减退、鼻咽炎和头晕。发生了两次严重的突发不良事件,分别为急性精神病、严重且有自杀意念。

美FDA提醒Xyrem单独或与其他CNS抑制剂联合使用,可能会发生不良反应,包括癫痫发作、呼吸抑制、意识水平降低、昏迷和死亡。

  FDA对Xyrem的推荐剂量为0.5g/mL,需要严格按照处方使用,因为不适当的处方、误用、滥用和转移可能导致严重后果。

 
 
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