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FDA批准Revcovi(elapegademase-lvlr)注射液用于ADA-SCID儿童及成人患者的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-09 16:19  浏览次数:0
摘 要:ADA-SCID又被称为泡泡男孩病(bubble boy disease),这是一种超罕见且极具破坏性的遗传性疾病,由ADA酶缺乏引起,如果不治疗将

ADA-SCID又被称为“泡泡男孩病”(bubble boy disease),这是一种超罕见且极具破坏性的遗传性疾病,由ADA酶缺乏引起,如果不治疗将会致命。

  近日,意大利生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Leadiant Biosciences宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已批准Revcovi(elapegademase-lvlr)注射液,用于腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童及成人患者的治疗。

关于Revcovi

  Revcovi是一种聚乙二醇化的重组腺苷脱氨酶(rADA)制剂,开发用于ADA-SCID的治疗。作为一种基因工程重组药物,Revcovi消除了从动物中提取酶的需求,该药上市后将成为Leadiant公司目前酶替代疗法(ERT)Adagen(pegademase bovine牛培格脱氨酶)的替代选择,后者来源于牛,于1990年上市,为ADA-SCID患者提供了除骨髓移植之外的首个治疗选择。

  Revcovi的获批,是基于2项多中心、开放标签临床研究的结果。这些研究表明,Revcovi在ADA-SCID患者中增加了ADA活性,降低了ADA-SCID标志性的毒性代谢物浓度,并提高了淋巴细胞总数。

  Revcovi的获批对Leadiant来说是个很大的鼓舞,该公司目前正面临着来自公众的激烈批评,指责其另一款罕见病药物定价过高。荷兰的一家非营利组织已对Leadiant(前身Sigma-tau)提起了法律诉讼,指控其将去氧胆酸(CDCA)价格提高了500倍。
 

 
 
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