近日，Ionis Pharmaceuticals和其下属公司(http://www.chemdrug.com/company/)Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物(http://www.chemdrug.com/)Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。
关于Tegsedi
Tegsedi是一种抑制人类TTR合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。
Tegsedi是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。
目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。
相关研究
这一批准是基于Tegsedi在名为NEURO-TTR的随机，双盲，含安慰剂对照的国际3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中的表现。在这项临床研究中，172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。研究人员使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表对患者的神经功能和生活质量进行了检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)。
试验结果表明，Tegsedi达到了试验的共同主要终点，显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时，Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平，无论患者携带哪种基因突变或处于疾病发展的什么阶段，Tegsedi疗法可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
