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FDA批准联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-08 09:00  浏览次数:63
摘 要:  hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲状腺素蛋白(TTR)折叠异常,导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中
  hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲状腺素蛋白(TTR)折叠异常,导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。

  近日,Ionis Pharmaceuticals和其下属公司(http://www.chemdrug.com/company/)Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物(http://www.chemdrug.com/)Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。

  关于Tegsedi

  Tegsedi是一种抑制人类TTR合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的反义寡核苷酸药物,它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合,能够导致mRNA的降解,从而降低TTR蛋白(野生型和突变型)的水平。

  Tegsedi是一种每周一次的皮下注射针剂,患者在家中就可以自我给药。

  目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。

  相关研究

  这一批准是基于Tegsedi在名为NEURO-TTR的随机,双盲,含安慰剂对照的国际3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中的表现。在这项临床研究中,172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。研究人员使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表对患者的神经功能和生活质量进行了检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)

  试验结果表明,Tegsedi达到了试验的共同主要终点,显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时,Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平,无论患者携带哪种基因突变或处于疾病发展的什么阶段,Tegsedi疗法可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
 
 
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