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欧盟委员会批准赛诺菲纳米抗体药物Cablivi用于aTTP成人患者的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-09-05 08:45  浏览次数:52
摘 要:aTTP是一种危及生命的、基于自身免疫的凝血障碍,特征是遍布全身的小血管中形成大量的血凝块,导致严重的血小板减少症(血小板计

aTTP是一种危及生命的、基于自身免疫的凝血障碍,特征是遍布全身的小血管中形成大量的血凝块,导致严重的血小板减少症(血小板计数极低)、微血管病变性溶血性贫血(因溶血性破坏导致红细胞损失)、组织缺血(部分机体血液供应(http://www.chemdrug.com/sell/)受限)和广泛的器官损害,尤其是大脑和心脏。

  近日,法国制药(http://www.chemdrug.com/)巨头赛诺菲纳米抗体药物(http://www.chemdrug.com/)Cablivi(caplacizumab)在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准该药物用于获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)成人患者的治疗。

  此次批准,使Cablivi成为全球获批的首个纳米抗体药物,同时也是首个专门治疗aTTP的药物。

  在美国方面,Cablivi已被授予快速通道地位,目前FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)正在对其进行优先审查,并将于2019年2月6日做出最终审查决定。

关于Cablivi

Cablivi的活性药物成分为caplacizumab,这是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子(vWF)纳米抗体,于2009年在美国和欧盟被授予孤儿药地位。caplacizumab能够阻断超大vWF多聚体(ULvWF)与血小板的相互作用,因此针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块(microclot)的形成和积累具有立竿见影的效果。

  在aTTP患者中,这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。药物的这种瞬间效应(immediate effect,即瞬间见效)在拆解潜在疾病进程的同时,还能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。

  相关研究

Cablivi获批是基于一项II期临床研究TITAN和一项III期临床研究HERCULES的数据。这些研究共入组了220例aTTP成人患者,证实了Cablivi联合标准护理方案(每次一次PEX和免疫抑制疗法)治疗aTTP的疗效和安全性。在III期研究HERCULES中,与安慰剂+标准护理方案相比,Cablivi联合标准护理方案显着缩短了血小板计数应答时间(p<0.01),达到了研究的主要终点。

  此外,在研究期间,Cablivi联合标准护理方案也显着减少了aTTP相关死亡、aTTP复发或至少一次主要血栓栓塞事件(p<0.0001),并且使整个研究期间aTTP复发次数显着降低(p<0.001)。重要的是,与安慰剂相比,采用Cablivi治疗使PEX的使用、重症监护病房(ICU)住院时间、医院住院时间实现了临床意义的减少。

  安全性方面

  在临床研究中,Cablivi表现出了符合其作用机制的安全性。最常见的不良反应为鼻出血、头痛和牙龈出血。两项研究中,Cablivi治疗组在用药治疗期间没有发生死亡报告,而安慰剂组在这两项研究中分别发生了2例、3例死亡报告。

 

 
 
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