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FDA授予Audentes公司AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-23 10:50  浏览次数:62
摘 要:近日,Audentes Therapeutics公司宣,布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗X-连锁肌小管性肌病(XLMTM)。

近日,Audentes Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣,布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗X-连锁肌小管性肌病(XLMTM)。

  关于AT132

AT132是Audentes公司正在开发作为XLMTM疗法的候选产品(http://www.chemdrug.com/invest/),由含有MTM1基因功能性拷贝的AAV8载体组成,其临床前开发与法国Genethon公司合作进行。

  在2018年8月,Audentes公司公布了以24周为时间点的首次ASPIRO剂量梯队中良好的安全性、有效性和肌肉活检数据,这项多中心、剂量递增的1/2期临床研究评估了AT132在大约12名不到5岁XLMTM患者中的安全性和初步疗效。

目前AT132已获得FDA的RMAT、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药指定,以及欧盟PRIME和孤儿药物(http://www.chemdrug.com/)指定。

相关研究

AT132的RMAT指定是基于ASPIRO研究良好的期中临床数据,ASPIRO是一项针对AT132用于XLMTM正在进行的临床1/2期研究。

  结构显示,第一剂量梯队中令人鼓舞的安全性和有效性的初步证据,包括通过CHOP-INTEND量表评估的神经肌肉功能显着改善;通过对呼吸机依赖性的降低和最大吸气压(MIP)的增加所证明的呼吸功能增加,其中MIP是对呼吸肌肌力的测量。

除了这些功能性结果的测量之外,在以24周为时间点的研究中,接受治疗的前3位患者的肌肉活检结果证明了高效的组织转导,该结果通过载体拷贝数量、蛋白质免疫印迹(western blot)评估的强健的肌管蛋白表达及显着的组织学改善得出。

  关于Audentes公司

Audentes公司创立于2012年11月,目前其临床研究包括用于治疗XLMTM的AT132,以及用于治疗1型Crigler-Najjar综合征的AT342、治疗多形性室速的AT307、治疗庞贝氏症的AT982。

 
 
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