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FDA批准KALYDECO(ivacaftor)用于患有囊性纤维化12-24个月的婴儿

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-17 09:13  浏览次数:65
摘 要:近日,Vertex Pharmaceuticals公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准KALYDECO(ivacaftor)用于患有囊性纤维化(CF)12-24

近日,Vertex Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))批准KALYDECO(ivacaftor)用于患有囊性纤维化(CF)12-24个月的婴儿。

  患儿基于临床和/或体外测定数据显示其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个突变对KALYDECO有反应。

  关于KALYDECO®(ivacaftor)

  KALYDECO®(ivacaftor)是第一种治疗CFTR基因特异性突变的CF患者药物。该药物被称为CFTR增效剂,是一种口服药物,旨在使CFTR蛋白在细胞表面保持更长时间的开放,以改善盐和水在细胞膜上的转运,从而有助于水合和清除气道中的粘液。

KALYDECO已经在美国批准用于治疗2岁及以上CF患者,其基于临床和/或体外测定数据显示在38个CFTR基因突变中至少有一个对ivacaftor响应。

此次,美国FDA的批准是基于正在进行的第3阶段开放标签安全性研究ARRIVAL的数据,该研究对25名CF患儿进行了研究,10个CFTR基因突变(G551D,G178R,S549N,S549R, G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或R117H)中他们至少有一个。

研究表明,安全性与之前在大龄儿童和成人的3期研究中观察到的安全性一致;大多数不良事件的严重程度为轻度或中度,并且没有患者因不良事件而中断。

两名患者的肝酶升高超过正常上限的八倍,但在剂量中断后继续接受KALYDECO。
  
  不良事件

  最常见的不良事件(≥30%)是咳嗽(74%),发热(37%),天冬氨酸氨基转移酶升高(37%),丙氨酸氨基转移酶升高(32%)和流鼻涕(32%)。两名患者观察到四次严重不良事件。

  Vertex还向欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局提交了一份营销授权申请,申请该药物用于年龄在12-24个月内的婴儿,预计将于2019年上半年作出决定。

 

 

 

 
 
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