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FDA批准Migalastat 用于成年Fabry病的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-16 15:12  浏览次数:53
摘 要:Fabry病是一种罕见的X连锁遗传疾病,由-半乳糖苷酶A(GLA)基因突变所致,可累及多个器官,如心脏,肾脏和神经系统,增加肾衰竭

Fabry病是一种罕见的X连锁遗传疾病,由α-半乳糖苷酶A(GLA)基因突变所致,可累及多个器官,如心脏,肾脏和神经系统,增加肾衰竭、心梗、卒中、死亡风险。

  近期,Migalastat (Galafold)获美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准用于成年Fabry病的治疗。

  Migalastat (Galafold)是首个Fabry病口服治疗药,也是近15年来首个在美国获批的Fabry病新型治疗方法。获批剂型、剂量为 123 mg,胶囊,隔天服用一次(同一时间)。

相关研究

一项纳入45例Fabry病患者的安慰剂对照试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)对Migalastat有效性进行评估,结果显示,接受Migalastat 治疗6个月以上的患者肾脏血管内GL-3水平降低,显著优于安慰剂。

  对Migalastat的安全性进行评估的四项(共纳入139例Fabry病患者)临床试验结果显示,Migalastat最常见的副作用包括头痛,鼻咽炎,尿路感染,恶心和高热。

随着Galafold的获批,Fabry 病患者的治疗有了第二选择,为患者带来了福音。据药品(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)报道,本周将逐步在美国上市。

  除美国外,migalastat在澳大利亚,加拿大,欧盟,以色列,日本,韩国和瑞士已经获批,目前台湾地区获批工作正在进行中。

 
 
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