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FDA授予Galafold(migalastat)123mg硬胶囊加速批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-14 11:05  浏览次数:42
摘 要:近日,Amicus Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予Galafold(migalastat)123mg硬胶囊加速批准。  Galafol

近日,Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已授予Galafold(migalastat)123mg硬胶囊加速批准。

  Galafold是一种口服、精准医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)药物,用于体外检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病(Fabry disease)成人患者的治疗。

Galafold是基于可使肾间质毛细血管细胞神经酰胺三己糖甘脂(globotriaosylceramide,GL-3)水平降低的数据通过加速审批通道批准,作为加速审批的一部分,Amicus公司将启动验证性IV期临床项目继续评估该药物。


  Galafold的活性药物成分为migalastat,这是一种α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的口服药理学“分子伴侣”,能够选择性、可逆性地结合特定突变类型的α-Gal A酶,稳定这些功能失调的酶,促进其运输至溶酶体清除积累的疾病底物,从而发挥治疗作用。在全球范围内,据估计大约35%-50%的法布里病患者存在可治疗的GLA变体。之前,Galafold已获澳大利亚、加拿大、欧盟、以色列、日本、韩国、瑞士批准。

此次批准,主要基于关键性III期临床研究Study 011(又名FACETS)的疗效数据。该研究显示,与安慰剂相比,Galafold显著降低了肾间质毛细血管GL-3水平。

  安全性方面

  Galafold最常见的副作用为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。监管方面,Galafold曾获得美国FDA的孤儿药资格、快速通道资格及优先审评资格。
 

 
 
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