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FDA批准Onpattro(patisiran)输注治疗用于周围神经疾病成人患者的

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-13 09:10  浏览次数:115
摘 要:近日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多

近日,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。

  关于Onpattro

  由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)的siRNA疗法,这类药物(http://www.chemdrug.com/)通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。

  Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中,在输注治疗中将药物直接递送至肝脏,干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生,Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累,改善症状,并帮助患者更好地控制病情。

  Onpattro曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。

  相关研究

  Onpattro的疗效在临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中也得到了证实。在一项包含225名患者的研究中,148名患者被随机分配接受Onpattro输注,每三周一次,共18个月,另外77名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。

  结果显示,与接受安慰剂输注的患者相比,接受Onpattro治疗的患者在多发性神经病变测量方面有更好的结果,包括肌肉力量、感觉(疼痛、体温、麻木)、反射和自主神经症状(血压、心率、消化)。接受Onpattro治疗的患者在行走、营养状况和进行日常活动能力的评估中也有更高的得分。

 
 
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