当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » Spark血友病基因疗法SPK-8011缓解率达到97%

Spark血友病基因疗法SPK-8011缓解率达到97%

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-08 10:56  浏览次数:0
摘 要:甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全世界有32万甲型血友病患

甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全世界有32万甲型血友病患者。

  今日,Spark Therapeutics宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。

关于SPK-8011

  Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒(AAV)载体。它可以更有效地转导人肝细胞,并表达密码子优化的B结构域缺失的因子VIII基因,内源性产生因子VIII,用于治疗甲型血友病。

  相关研究

  在一项1/2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,12名患者接受了不同剂量的一次性SPK-8011治疗。其中,2例剂量为5x10^11载体基因组(vg)/体重(kg),3例剂量为1x10^12 vg/kg,7例剂量为2x10^12 vg/kg。

  在所有参与者中,在所有三种剂量下,从给药后4周开始,患者的年出血率(ABR)降低了97%,年输注率(AIR)降低了97%。前两名参与者的随访期已经超过一年,在因子VIII活性水平达到平稳期后持续了66周。在给药后12-30周进行的随访中,5名接受2x10^12vg/kg剂量的患者的因子VIII水平在16%至49%之间。基于给药12周后的平均因子VIII水平,这5名患者的平均因子VIII活性为30%。他们的总体ABR降低了100%,总体AIR降低了100%。

  另外,有证据表明三个剂量组中的平均因子VIII活性水平呈剂量依赖性增加。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【Spark血友病基因疗法SPK-8011缓解率达到97%】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行