HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。
虽然大多数HCC可以预防，但美国近年来的发病率不断上升。究其原因，可能与慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常见危险因素的流行有关。由于HCC患者容易对标准治疗产生抗药性，他们急需有效的替代疗法来缓解疾病。
近日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司(http://www.chemdrug.com/company/)积极研发的抗癌新药(http://www.chemdrug.com/)OBI-3424获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。
关于OBI-3424
OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物(http://www.chemdrug.com/)。
由浩鼎开发的OBI-3424是一款first-in-class的新型小分子前药（prodrug），它可以选择性靶向过度表达AKR1C3的癌症，并在AKR1C3酶存在的情况下，选择性释放强效的DNA烷化剂。这种选择性激活模式将OBI-3424与传统的烷化剂（如环磷酰胺[cyclophosphamide]与异环磷酰胺[ifosfamide]）区分开来。
AKR1C3过度表达在多种治疗抵抗性和难治性癌症中存在，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）和T细胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3在多达15种实体瘤和血液肿瘤中均有高度表达。
目前，在实体瘤患者（包括HCC和CRPC）中进行的1/2期研究已经开始在德州大学MD安德森癌症中心入组。
