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FDA授予CUTX-101治疗MD的快速通道地位

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-05 16:39  浏览次数:0
摘 要:  MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病,由其遗传方式为X连锁隐性遗传,在新生
  MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病,由其遗传方式为X连锁隐性遗传,在新生儿中的发病率约为10万分之一。

  近日,美国Cyprium Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已授予CUTX-101(铜组氨酸注射液)治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征(MD)的快速通道地位。

  关于CUTX-101

  CUTX-101是一种皮下注射的铜组氨酸制剂,旨在补充MD患者血液和大脑中的铜水平。来自I/II期临床研究的数据显示,采用CUTX-101对MD患者进行及早治疗可有效改善神经发育结果及生存。目前,CUTX-101正处于III期临床开发。

  除了CUTX-101之外,Cyprium公司也在开发一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法AAV-ATP7A,该疗法旨在向MD患者中递送正确版本的ATP7A基因。在美国,FDA已授予CUTX-101和AAV-ATP7A的孤儿药资格。
 
 
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