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FDA为Albireo Pharma公司候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-06-21 09:17  浏览次数:81
摘 要:PFIC是一种进行性,危及生命的肝脏疾病,在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。  中度至重度瘙痒症是PFIC常见的临床问题,严

PFIC是一种进行性,危及生命的肝脏疾病,在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。

  中度至重度瘙痒症是PFIC常见的临床问题,严重降低生活质量。在许多情况下,PFIC在头10年内会导致肝硬化和肝功能衰竭,几乎所有的PFIC患者都需要在30岁以前接受治疗。目前还没有经过批准的PFIC药物(http://www.chemdrug.com/)治疗方案。

  近日,Albireo Pharma宣布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已为该公司(http://www.chemdrug.com/company/)的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定, 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。

  关于A4250

  A4250是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的强效选择性抑制剂,具有很小的全身暴露,能在肠道局部起作用。这款针对该适应症的潜在 “first-in-class”候选药物,正处于3期临床开发。

  除了此项在美国的认定资格外,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)还为A4250治疗PFIC颁发了孤儿药资格,以及优先药物资格(PRIME)。EMA儿科委员会已批准了A4250的儿科研究计划。

Albireo的一项单一、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)PEDFIC-1,已经募集了首例患者。这项临床试验旨在评估该药物,在60名6个月至18岁具有升高的血清胆汁酸(sBA)水平和瘙痒症的1型或2型PFIC患者中的疗效。如果成功的话,3期试验和开放标签扩展研究的数据将成为A4250在美国和欧盟申请获批的基础。

 
 
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