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Palynziq注射剂获得美国FDA的标准批准用于PKU成人患者

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-05-28 10:08  浏览次数:153
摘 要:PKU是一种罕见的遗传病,在患者出生时就表现出来,会导致对大脑的各种累积毒性。  近日,BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq

PKU是一种罕见的遗传病,在患者出生时就表现出来,会导致对大脑的各种累积毒性。

  近日,BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)的标准批准(standard approval),用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 。

  这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。它也是BioMarin针对这一重要病症的第二款批准疗法。

关于Palynziq

  Palynziq是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶,用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶(PAH)以分解Phe。它的效果在临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中得到证实。在关键3期研究PRISM-2中,Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液Phe水平(p<0.0001),抵达了血液Phe变化的主要终点。

  在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验(RWP)中,患者以2:1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗(每日20 mg或每日40 mg)或接受安慰剂,持续8周。

  结果显示,Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度,而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。

 
 
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