PKU是一种罕见的遗传病，在患者出生时就表现出来，会导致对大脑的各种累积毒性。
近日，BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)的标准批准（standard approval），用于降低苯丙酮尿症（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 。
这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。它也是BioMarin针对这一重要病症的第二款批准疗法。
关于Palynziq
Palynziq是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶，用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以分解Phe。它的效果在临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中得到证实。在关键3期研究PRISM-2中，Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵达了血液Phe变化的主要终点。
在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验（RWP）中，患者以2：1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗（每日20 mg或每日40 mg）或接受安慰剂，持续8周。
结果显示，Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度，而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。
