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FDA已授予bluebird bio公司基因疗法Lenti-D突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-05-24 10:31  浏览次数:131
摘 要:CALD是一类严重的遗传性神经疾病。它虽然罕见,但病情极为凶险,甚至能威胁到生命。据估计,每21000个男婴中,就有一名罹患肾上

CALD是一类严重的遗传性神经疾病。它虽然罕见,但病情极为凶险,甚至能威胁到生命。据估计,每21000个男婴中,就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良(ALD),而大约40%的患者会出现脑内进展,即CALD。

  今天(5月24日),基因疗法公司(http://www.chemdrug.com/company/)bluebird bio宣布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予其基因疗法Lenti-D突破性疗法认定,治疗脑肾上腺脑白质营养不良。

  关于Lenti-D

  由bluebird bio带来的Lenti-D有望改变这一局面。这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内,协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效地降解超长链脂肪酸,抑制由CALD带来的神经退行症状。

在一项2/3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里,17名17岁以下,且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。

  研究表明15名患者(88%)在Lenti-D的治疗后依旧存活,且在2年之后依旧没有严重的功能性残疾,这也达到了该研究的主要临床终点。

  基于这些出色的结果,美国FDA决定授予Lenti-D突破性疗法认定。在之前,Lenti-D也曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。

 
 
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