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Rhythm公司发表候选药物setmelanotide的2期临床研究的长期数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-05-11 11:38  浏览次数:175
摘 要:今日,波士顿Rhythm Pharmaceuticals公司宣布,其先进候选药物setmelanotide的2期临床研究的长期数据发表在《Nature Medicine》

今日,波士顿Rhythm Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其先进候选药物(http://www.chemdrug.com/)setmelanotide的2期临床研究的长期数据发表在《Nature Medicine》杂志上。

  此次发布的临床2期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)数据来自三名瘦素受体(leptin receptor,LEPR)缺陷型的肥胖症患者,这一疾病在美国影响大约2000人。这些患者无法控制进食欲望(暴食),并且伴随着严重的体重增加。

  关于Setmelanotide

  Setmelanotide是一款first-in-class的寡肽类黑素皮质素-4受体(melanocortin-4 receptor,MC4R)激动剂,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)此前授予其突破性疗法认定。

  相关研究

  这项开放标签的临床试验的长期数据显示,每日皮下注射一次setmelanotide可降低三名LEPR缺陷型肥胖症患者的过度饮食和体重。一名受试者在26周内减重21%,并在接下来的35周内没有发生体重反弹;而另一名受试者不仅大量减重,而且满分为10分的食欲指数还从9.5降到了2!

  不良事件

  Setmelanotide的耐受性良好,没有严重的不良事件报告。这是一个关键的发现,因为早期的MC4R激动剂有显著的副作用,包括血压和心率升高。

  此外,研究人员还对MC4R功能进行了一系列体外分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/),数据表明:setmelanotide激活MC4R的机制可能与天然配体和第一代合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)激动剂不同;setmelanotide可能通过拮抗天然存在且抑制MC4R激活的神经递质发挥作用;setmelanotide可以激活天然配体MSH(黑素细胞激素)不能激活的特异性MC4R突变,这可能让它在治疗其他类型的肥胖中发挥作用。

  关于Rhythm

  Rhythm是一家旨在开发和推广针对罕见遗传性肥胖症的疗法的生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司。Rhythm公司目前正在其关键3期临床试验中招募患者,以评估setmelanotide在LEPR缺陷型肥胖症中的作用。

 

 
 
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