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FDA批准新药Crysvita(burosumab)用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-04-18  浏览次数:95
摘 要:XLH是一种严重的罕见遗传病,影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙

XLH是一种严重的罕见遗传病,影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症,如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。

   今天,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准其新药(http://www.chemdrug.com/)Crysvita(burosumab),成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物(http://www.chemdrug.com/)

  关于Crysvita

  Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23(FGF23)的一种抗体,FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。

  Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23,使其磷水平正常化,从而改善骨矿化,以及儿童的软骨病和成人的骨折。

  Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。

  相关研究

  此次Crysvita获批是基于4项临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中的安全性和疗效数据。在一项安慰剂对照临床试验中,94%的每月接受一次Crysvita的成年人能达到正常的磷水平,而安慰剂组患者只有8%能达到这一水平。在儿童中,每两周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中,接受Crysvita疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。把这些结果与自然历史队列相比较,也为Crysvita的有效性提供了支持。

  不良反应

  使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。

  儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。

 
 
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