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FDA批准诺华Afinitor DISPERZ®用于治疗TSC相关的癫痫部分发作的辅助治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-04-12  浏览次数:42
摘 要:TSC是一种罕见的遗传病,影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响,与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。   近日

TSC是一种罕见的遗传病,影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响,与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。
 
  近日,诺华制药(http://www.chemdrug.com/)表示,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已批准其Afinitor DISPERZ®(依维莫司口服混悬液片)用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症(TSC)相关的癫痫部分发作的辅助治疗。

  Afinitor Disperz是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物(http://www.chemdrug.com/)疗法。

相关研究

  FDA批准Afinitor Disperz是依据一项关键临床3期有效性和安全性试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)EXIST-3(EXamining everolimus In a Study of TSC)的数据。

  研究发现,与安慰剂相比,Afinitor Disperz在辅助治疗时,显著降低了与TSC相关的抗治疗性癫痫发作的频率。与安慰剂组(14.9%,95%CI 0.1,21.7)相比,随机服用Afinitor Disperz低剂量(LE;29.3%,95%CI 18.8,41.9;p=0.003)和高剂量(He;39.6%,95%CI 35.0,48.7;p<0.001)的患者,癫痫发作频率的中位数下降幅度明显大于安慰剂。与安慰剂组(15.1%,95%CI 9.2,22.8)相比,Afinitor LE(28.2%,95%CI 20.3,37.3)和HE(40.0%,95%CI 31.5,49.0;p<0.001)的癫痫缓解率(≥50%)也更高。

  Afinitor通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)发挥作用,mTOR是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在TSC中,TSC 1或TSC 2基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成,以及癫痫发作和癫痫的形成。mTOR过度激活导致神经元发育不良、轴突发育异常和树突形成、兴奋性突触电流增加、髓鞘减少和皮质层结构破坏,导致神经元发育和功能异常。在脑mTOR失调动物模型中使用mTOR抑制剂可延长其存活时间,抑制癫痫发作,防止新发性癫痫发生,并可以防止过早死亡。

  不良事件

  在核心期报告的发生频率大于15%最常见的所有原因的不良事件包括口腔炎、腹泻、鼻咽炎、上呼吸道感染和发热。
 

 
 
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