当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » 治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证

治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-04-04 13:38  浏览次数:191
摘 要:脆性X综合征是由X连锁的脆性X智力迟钝-1(FMR1)基因沉默导致的遗传病症,患者会表现出一系列的行为和其他症状,其中包括癫痫发

脆性X综合征是由X连锁的脆性X智力迟钝-1(FMR1)基因沉默导致的遗传病症,患者会表现出一系列的行为和其他症状,其中包括癫痫发作,睡眠障碍,焦虑,易怒,多动症,自闭症,轻度至重度认知障碍和智力障碍。

  最近,临床药物(http://www.chemdrug.com/)研发公司(http://www.chemdrug.com/company/)Tetra Discovery Partners宣布,公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)孤儿药认证。

  关于BPN14770

  BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D(PDE4D)的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示,这种小分子药物在脆性X综合征小鼠模型上能够显著改善小鼠的神经元功能和多种行为指标。

  该公司相关各负责人表示,BPN14770有希望改善由脆性X综合征诱发引起的一系认知能力和记忆能力损伤,并有可能应用到自闭症相关治疗中。

  该公司在计划于2018年第二季度启动BPN14770治疗脆性X综合征的临床II期研究。

  此前BPN14770已完成了三项人类1期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),总计有147名受试者参与。研究结果显示,该药物在老年受试者中具有良好的安全性、较高的口服生物利用度并初步确定了临床获益。
 

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行