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创新细胞疗法BPX-501治疗AML和PID的儿童患者中取得良好效果

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-15 14:32  浏览次数:135
摘 要:日前,Bellicum Pharmaceuticals公司宣布,其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PID)的

日前,Bellicum Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PID)的儿童患者中,取得了持久的可喜效果。

  关于BPX-501

BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中,常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内,加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下,加强移植物抗白血病的效果。

  相关研究

  在一项名为BP-004的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,研究人员们评估了BPX-501的效果。他们招募了38名罹患AML的儿童患者,这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植,并辅以BPX-501的治疗。

  在中位数为1年的随访中,研究人员们发现,患者的无复发生存率为91.5%,总生存率为97.3%。相比历史数据显示的60%-80%,无疑是个巨大的提高。

研究人员们发现,在罹患PID的儿童患者里,BPX-501也带来了很高的无疾病生存率和总生存率。在59名患者中,研究人员进行了中位数为1年的随访,发现无疾病生存率为88.1%,总生存率为88.6%。

  Bellicum期望与研究人员以及美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计,这项试验有望在2018年末展开。

 
 
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