当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » FDA已授于Proteostasis公司PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定

FDA已授于Proteostasis公司PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-14  浏览次数:85
摘 要:近日,美国Proteostasis Therapeutics公司公布,美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。  Pro

近日,美国Proteostasis Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。

  Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发,PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。

  相关研究

  本次PTI-428突破性疗法授予的具体适应症为用于接受Orkambi背景治疗的F508del突变纯合子患者的治疗。认定是基于最近的一项随机、安慰剂对照的临床2期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),该研究入组了24名使用Orkambi作为背景治疗的CF患者,他们每天一次服用50毫克PTI-428或安慰剂,连续服用28天。

  研究结果显示,与安慰剂相比,PTI-428治疗后1秒内预测的用力呼气容积(ppFEV1)平均绝对提高5.2个百分点(P<0.05)。此外,与CFTR放大器的作用机制相一致,PTI-428治疗患者鼻黏膜CFTR蛋白表达呈积极升高,与基线相比,变化的幅度与体外人支气管细胞模型观察到的CFTR蛋白水平变化相一致,而安慰剂组在治疗期间CFTR蛋白没有明显增加。

  PTI-428在CFTR生物发生早期起作用,以提高新合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的CFTR蛋白水平,这提示该药物(http://www.chemdrug.com/)与CFTR校正剂和增效剂联合使用具有潜在治疗效果。该药物单药作为已批准的CFTR调节剂附加治疗或与增效剂PTI-808以及校正剂PTI-801联用的临床试验正在进行中,用于CFTR基因F508del突变纯合子的囊性纤维化治疗。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【FDA已授于Proteostasis公司PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行