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MyoKardia公司公布了心脏病药物mavacamten中期试验达到主要和次要终点

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-09 13:24  浏览次数:377
摘 要:梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)是一种遗传性心脏病,因心肌收缩蛋白发生基因突变导致心肌壁肥厚,影响心输出血量,严重者可引起猝死

梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)是一种遗传性心脏病,因心肌收缩蛋白发生基因突变导致心肌壁肥厚,影响心输出血量,严重者可引起猝死。该病的人群发生率约为1/500。当增厚的血管阻塞血液流出心室时,就会诱发阻塞的症状发生。

  近日,美国MyoKardia公司(http://www.chemdrug.com/company/)再次公布了心脏病药物(http://www.chemdrug.com/)mavacamten中期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)达到主要和次要终点的消息。

  关于Mavacamten

  Mavacamten(又称为MYK-461),是一种抑制心肌收缩力的药物。在这一项称为PIONEER-HCM的II期临床试验中,考察了该药物对严重症状的oHCM患者的疗效,并动态监测患者左室流出道(LVOT) 压力阶差。

  相关研究

  实验中,21名患者试验分为两组:一组接受每日剂量10、15或20毫克mavacamten的治疗,另一组接受较低的剂量治疗,每日剂量2或5毫克。后一组继续使用β-受体阻滞剂,但不影响药物的安全性或作用。

  经过12周的治疗后,两个队列都达到了主要终点,即运动后左心室流出道梯度的减少,心脏功能的测量显示好转。

  mavacamten还达到了其次要终点:两个队列均显示达到了纽约心脏协会评分标准下改善呼吸困难的情况。此外,高剂量组在高峰耗氧量方面显示出统计学显著增加的现象,而低剂量组也存在显着改善的趋势。



 

 
 
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