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Ionis公司公布在研新药IONIS-HTTRx治疗HD的1/2期研究取得的积极顶线数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-05 11:53  浏览次数:227
摘 要:亨廷顿舞蹈症(HD)是一种严重的中枢神经系统疾病。在美国有大约3万名HD患者,有20万人有风险通过遗传患上HD。  近日,专注于

亨廷顿舞蹈症(HD)是一种严重的中枢神经系统疾病。在美国有大约3万名HD患者,有20万人有风险通过遗传患上HD。

  近日,专注于反义药物(http://www.chemdrug.com/)开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药(http://www.chemdrug.com/)IONIS-HTTRx(RG6042)治疗早期亨廷顿舞蹈症患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。

  研究数据表明,IONIS-HTTRx(RG6042)是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。

  关于IONIS-HTTRx

  Ionis与罗氏公司(http://www.chemdrug.com/company/)联合开发的IONIS-HTTRx是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义(antisense)创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合,IONIS-HTTRx能够降低所有HTT蛋白转译的发生,因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里,该药物都可以减少有毒性的mHTT的产生。

  IONIS-HTTRx已经获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)授予的孤儿药资格。

  相关研究

  在这项含安慰剂对照,随机的剂量递增临床1/2期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,有46名HD患者接受了每周注射一次IONIS-HTTRx(RG6042)或安慰剂的治疗,剂量分别为10 mg,30 mg,60 mg,90 mg或120 mg,为期13周。

  研究结果显示,接受IONIS-HTTRx治疗的HD患者脑脊髓液中观察到的变异亨廷顿蛋白(mHTT)水平出现显著的剂量依赖性下降,在两个最高剂量90 mg和120 mg下观察到mHTT平均减少40%,最多减少60%。

 



 

 
 
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