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EMA授予其基因治疗候选产品A002优先药品资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-05 08:53  浏览次数:191
摘 要:色盲症(ACHM)是一种严重的遗传性视网膜疾病,其特征在于从出生就表现出的视敏度显著降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。

色盲症(ACHM)是一种严重的遗传性视网膜疾病,其特征在于从出生就表现出的视敏度显著降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。

  近日,专注于基因治疗的公司(http://www.chemdrug.com/company/)MeiraGTx宣布,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)已授予其基因治疗候选产品(http://www.chemdrug.com/invest/)A002优先药品(PRIME)资格,用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者(ACHM) 。

  A002刚刚获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)颁发的罕见儿科疾病药物(http://www.chemdrug.com/)(Rare Pediatric Disease)资格,用于治疗ACHM,并从FDA和EMA获得孤儿药资格。

关于A002

  A002是一款在研腺相关病毒(AAV)基因疗法,可以在锥形蛋白(CAR)启动子控制下将密码子优化的CNGB3 cDNA递送至眼后面的光感受器。

  A002通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域,包括大部分视锥细胞所在的中心凹。

  MeiraGTx已经在1/2期研究中对8名CNGB3患者完成用药,目前正在对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。

  此次EMA对A002颁布PRIME资格是基于非临床体内数据和一项正在进行的1/2期剂量递增研究的早期临床安全性数据。


 

 
 
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