当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » FDA批准创新基因疗法Luxturna上市用于治疗遗传性视网膜病变的儿童和成人患者

FDA批准创新基因疗法Luxturna上市用于治疗遗传性视网膜病变的儿童和成人患者

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-20  浏览次数:123
摘 要:IRD(遗传性视网膜疾病)是一种由220多种不同基因之一就可引起的一系列罕见致盲病症,大多数发病于儿童或者青少年,目前,还没有

IRD(遗传性视网膜疾病)是一种由220多种不同基因之一就可引起的一系列罕见致盲病症,大多数发病于儿童或者青少年,目前,还没有任何有效的医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)方案和获得批准的药物(http://www.chemdrug.com/)来治疗该疾病。

  今日(12月20日),美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变(IRD)的儿童和成人患者。

  Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的直接给药型基因疗法,此前,Luxturna已经获得了美国FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。

  关于 Luxturna

Luxturna由美国Spark Therapeutics医药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)研发,属于真正的基因药,有望能一次性治愈罕见遗传性儿童致盲病症,Luxturna利用腺相关病毒技术,能将健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)的RPE65基因直接引入到视网膜细胞中,使之表达,这样具有正常功能的视网膜感光细胞就可能存活,因此患者也有望恢复视觉感知。

在一项III期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,Luxturna已经取得了良好的结果,20名测试者中的18名患者在接受治疗一年之后,在迷宫测试中都取得了更好的成绩,其中13人通过了正常人最低视力水平的测试,超过一半的受实验者能够看清视力表上三行甚至更多行的字符,并且,试验中也未发生严重不良事件以及严重免疫事件。

 

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【FDA批准创新基因疗法Luxturna上市用于治疗遗传性视网膜病变的儿童和成人患者】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行