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法布里病新药migalastat的上市申请有望于2018年获批

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-15  浏览次数:206
摘 要:法布里病是一种遗传性疾病,在美国最为常见。  法布里病的病因在于-半乳糖苷酶的缺乏(往往由GLA基因突变导致),患者体内的代

法布里病是一种遗传性疾病,在美国最为常见。

  法布里病的病因在于α-半乳糖苷酶的缺乏(往往由GLA基因突变导致),患者体内的代谢会出现问题,导致GL-3等特殊脂类在心脏、肾脏、中枢神经系统、以及皮肤等组织中积累,带来疼痛、肾脏衰竭、心脏病、以及中风等一系列问题。

  今日,Amicus Therapeutics向美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)递交了新药(http://www.chemdrug.com/)migalastat的上市申请,用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病(Fabry disease)患者。如果一切顺利,这款新药有望于2018年获批上市。

  关于migalastat

  migalastat是一种创新疗法,能够让带有特定突变的患者体内功能异常的α-半乳糖苷酶稳定下来,从而让这些酶恢复清除有害底物的能力。据估计,这款新药能帮助到全球35%-50%的法布里病患者。

  在两项关键的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,研究人员测试了migalastat对初治患者、或是与酶替代疗法切换进行治疗的患者的疗效,并取得了优异的数据。为此,这款新药已在欧洲上市,用于一线治疗16岁以上、且带有合适突变的法布里病患者。

  而本次向美国FDA递交的上市申请,也正是基于现有的全部临床试验数据。先前,migalastat曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

 
 
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