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研究证实一种新药IONIS-HTTRx可用于治疗亨廷顿舞蹈病

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-13  来源:中国科学报  浏览次数:133
摘 要:亨廷顿舞蹈病是一种主要影响中老年人的神经退行性脑病。患者的大脑神经细胞受损,无法控制机体运动,表现为颤搐等舞蹈症状,最终

亨廷顿舞蹈病是一种主要影响中老年人的神经退行性脑病。患者的大脑神经细胞受损,无法控制机体运动,表现为颤搐等舞蹈症状,最终导致患者过早死亡。

  12月11日,英国伦敦大学学院宣布,该校研究人员领衔的团队在一期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中证实,一种亨廷顿舞蹈病治疗新药(http://www.chemdrug.com/)可成功降低患者神经系统中与这种疾病相关的变异蛋白质水平。

这种治疗亨廷顿舞蹈病的新药名为IONIS-HTTRx。伦敦大学学院教授萨拉·大不里士领衔的团队在一家制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)支持下,于2015年开始进行该药临床试验。团队在英国、德国和加拿大招募了46位患者,他们都处于亨廷顿舞蹈病早期阶段。试验过程中,每位患者随机分配到一定量的新药或安慰剂。

试验结果显示,这种新药不但能降低神经系统中与疾病病发相关的变异蛋白质水平,并且这种药物(http://www.chemdrug.com/)的安全性以及耐受性都很好。大不里士认为,这一临床试验结果是“突破性的”,“现在的重要一步就是尽快开展更大规模的临床试验,以便验证这种药物是否能减缓疾病进程”

 
 
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