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型血友病在研基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验获得可喜结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-08  浏览次数:139
摘 要:血友病是一种罕见的遗传疾病。由于缺乏关键的凝血因子,患者一旦出血后,就需要极长的时间来凝血。  血友病分为多类,其中乙型

血友病是一种罕见的遗传疾病。由于缺乏关键的凝血因子,患者一旦出血后,就需要极长的时间来凝血。

  血友病分为多类,其中乙型血友病的发病率大约在25000分之1。这种血友病的病因在于凝血因子IX的缺失。因此,目前针对这一疾病的主流疗法是将重组的因子IX输注到患者体内,控制和预防出血事件。

  今日,Spark Therapeutics与辉瑞(Pfizer)公布了其乙型血友病在研基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中期数据。这一可喜的研究成果发表在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上。

  在最初接受治疗的10名男性患者中,只需一次治疗,他们的每年出血率(ARR)就下降了97%,对因子IX的需求也减少了99%。

  关于SPK-9001

  SPK-9001有望成为针对乙型血友病的全新疗法。SPK-9001是一款利用腺相关病毒(AAV)进行递送的基因疗法,能将密码子优化、具有高度活性的人类因子IX基因带进患者体内,帮助他们内源产生因子IX。

  相关研究

在一项公开标签、非随机的多中心1/2期临床试验中,该疗法的治疗潜力得到了很好的验证——10名乙型血友病患者参与了这项研究,治疗后的追踪访问时间为28-78周,以评估治疗的安全性和有效性。在安全性上,它没有引起严重的副作用:没有一名患者在治疗后出现血栓,也没有患者发展出对因子IX的抑制。而在疗效上,研究人员们看到了喜人的成果:在单次治疗后,患者体内的因子IX水平中值为正常数值的34%(14%-81%);每年出血事件从治疗前的一年11.1次,锐减到了治疗后的一年0.4次,出血率下降幅度高达97%(p=0.02);此外,患者对因子IX的输注需求下降了99%(p=0.004)。

 
 
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