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FDA批准新药 Mepsevii上市用于治疗VII 型粘多糖贮积症

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-16  浏览次数:211
摘 要:MPS VII 是一种极为罕见的遗传病,全球影响了不到 150 名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼

MPS VII 是一种极为罕见的遗传病,全球影响了不到 150 名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常,病情随着年龄增长不断加重。

  今日(11月16日),美国 FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/) 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药(http://www.chemdrug.com/) Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治疗 VII 型粘多糖贮积症(MPS VII)。这是首款经美国 FDA 批准,治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。

  关于Mepsevii

Mepsevii 是一种酶替代疗法,能行使正常的酶活功能,帮助患者进行代谢,对症下药地治疗疾病。先前,这款创新疗法曾获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

  相关研究

Mepsevii 的安全性与有效性在临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中得到了确认。

  一共有 23 名患者参与了这项研究,年龄跨度为 5 个月到 25 岁。这些患者每 2 周接受每公斤体重 4mg 的 Mepsevii 治疗,持续 164 周。研究发现,在 24 周的治疗后,治疗组的 6 分钟行走测试结果比对照组多出 18 米。在最多达 120 周的后续跟进中,研究人员发现 3 名患者的病情得到了持续改善,剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。此外,两名患者的肺功能得到了改善。

  总体来看,如果没有治疗,就无法预期患者能出现这些改善。安全性上,Mepsevii 也没有带来严重的问题。最常见的副作用是输注部位的反应、腹泻、皮症、以及过敏。基于这些良好的结果,美国 FDA 也于今日批准该疗法上市。

 

 
 
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