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Millendo公司治疗先天性肾上腺皮质增生症的ATR-1012期临床获得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-15  浏览次数:53
摘 要:先天性肾上腺皮质增生症(CAH)是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上

先天性肾上腺皮质增生症(CAH)是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。

  在北美每10,000名新生儿中约有1名CAH患者,在欧洲的比例约为15,000分之一。

  近日,Millendo Therapeutics生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,该公司治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的ATR-101在2期临床研究中得到积极的概念验证结果。根据试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)结果,ATR-101获美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)孤儿药资格认定。

相关研究

  该2期临床试验是一项多中心、单盲、多剂量概念性证明研究,评估了先天性肾上腺增生21羟化酶缺陷患者口服ATR-101以及皮质类固醇的疗效和安全性。该研究评估了5个递增剂量,在ATR-101治疗2周和安慰剂治疗2周之间交替,以确定ATR-101对肾上腺类固醇的作用。

  次次参与2期临床试验的前10名患者中,有7位患者的17-羟基孕酮(17-OHP)水平(一种疾病控制的关键指标)明显降低,表现出显著的生物学作用。根

  据试验结果,2期临床试验止步于10名患者,美国FDA授予了ATR-101在该适应症中孤儿药资格的认定。

  所有服用ATR-101的患者17-OHP水平均降低,而所有接受安慰剂治疗的患者17-OHP水平均有所增加。2名患者的17-OHP水平降低至≤2×ULN(主要临床终点),该结果与短的治疗时间(2周/剂量水平)和高基线水平保持一致。ATR-101在所有的剂量水平都表现出良好的耐受性。

 

 
 
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